2020年05月12日

新型コロナウイルス(国内史上最高額の遺伝子治療薬)

難病の脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚労省は1回1億6707万7222円で公的医療保険を適用する方針を固めたそうです。明日(13日)の中央社会保険医療協議会で承認される見通しとのこと。 https://mainichi.jp/articles/20200511/k00/00m/040/270000c (https://mainichi.jp/) https://www3.nhk.or.jp/news/html/20200511/k1001..
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2019年12月13日

民間クリニックの遺伝子治療の法規制

遺伝子を直接体内に入れる治療法について、科学的な根拠が確立していないまま自由診療として実施されており、安全性や倫理面に課題があるとして、厚労省が法規制に向けた作業を進めることにしたそうです。今年に入って、足の血流が悪化する病気の遺伝子治療薬が承認され、保険適用になっているそうです。また、ゲノム編集を応用する場合についても、国への届け出を行った上、国の審議会での了承を要件とする厳格な規制を行うべきだとする考え方も合わせて取り纏められたそうです。 https://www3...
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2019年12月07日

ゲノム編集の新手法

大阪大学などの研究グループが、新しいゲノム編集の技術を開発したそうです。従来、「CRISPR−Cas9」という技術が広く使われてきましたが、新しい手法「CRISPR−Cas3」で、精度が向上し、狙っていない場所を書き換えてします確立を大幅に低下させることができているそうです。今後、農水産物の品質改良や病気の遺伝子治療などへの応用が期待されているようです。 https://www3.nhk.or.jp/news/html/20191206/k10012205441000...
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2019年08月27日

国内初の遺伝子治療薬

2月にも関連記事を紹介しましたが、厚労省によると、国内初の遺伝子治療薬「コラテジェン」が来月から公的医療保険の適用対象(慢性動脈閉塞症の患者が対象)とする方針を固めたそうです。 https://www.asahi.com/articles/ASM8V53T2M8VUTFK00Z.html?iref=com_api_med_mednewstop (https://www.asahi.com/) https://www.sankei.com/life/news/19..
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2019年08月21日

ゲノム編集技術(目の遺伝子治療の臨床試験)

ゲノム編集技術(クリスパー・キャス9)を使って、子どもの失明の原因になる病気(レーバー先天性黒内障10型)の遺伝子治療の臨床試験が、アメリカで近々開始されるそうです。 https://mainichi.jp/articles/20190821/ddm/012/040/033000c (https://mainichi.jp/) https://www.nikkei.com/article/DGXMZO48643350W9A810C1CR8000/ (https..
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2019年05月27日

世界一高価な薬

アメリカ食品医薬品局(FDA)が、脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療薬を認可したそうです。1回分(1回の投与で効果が長期間続くそうです)が212万5000ドル(約2億3000万円)もするそうです。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20190527-OYTET50000/?catname=news-kaisetsu_news (https://yomidr.yomiuri.co.jp/) 高額+薬: http://ku..
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2019年02月25日

国産初の遺伝子治療薬

厚労省の専門部会が、国産初の「遺伝子治療薬」の製造販売を条件付きで了承したそうです。重症虚血肢の治療のために血管新生を促進するタンパク質のHGF(肝細胞増殖因子)を作製する遺伝子が主成分だそうです。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20190221-OYTET50021/?catname=news-kaisetsu_news (https://yomidr.yomiuri.co.jp/) https://www3.nhk..
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2019年01月24日

遺伝子治療で難病が改善

2015年にも関連の記事を紹介していますが、生後寝たきりになる子どもの難病「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症」の患者6人に対して、遺伝子治療を実施したところ、全員に症状が改善する効果が認められたそうです。本年にも実用化に向けて厚労省へ医薬品の承認を申請するそうです。 https://www.nikkei.com/article/DGXMZO4036934023012019000000/ (https://www.nikkei.com/) https:..
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2018年10月09日

アルツハイマー病(遺伝子治療でマウスの記憶力が回復)

アルツハイマー病の遺伝子治療の研究で、マウスの実験で低下した記憶力が回復したそうです。神経細胞を死滅させる「アミロイド βベータ 」が蓄積し始める前に、シナプスの産生を促進するタンパク質が減少することを突き止め、このタンパク質を作る遺伝子をアルツハイマー病のマウスに投与したところ、シナプスが作られ、記憶力が回復したそうです。今後、治療法として開発が進むことが期待されます。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20181009-OYT..
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2018年03月13日

ゲノム編集した受精卵の禁止

厚労省の専門委員会が、ゲノム編集技術をヒトの受精卵に使って、それを胎内に戻す臨床研究を禁じる遺伝子治療の改正指針をまとめたそうです。4月から適用するそうです。これまでは、受精卵に別の遺伝子を導入するなどして改変することは禁じられていましたが、ゲノム編集は想定されていなかったための改正とのことです。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20180313-OYTET50010/?catname=news-kaisetsu_news (..
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2017年06月24日

血友病の根本治療

血友病のマウスをゲノム編集を使った遺伝子操作で根本的に治療(凝固因子を増加)することに成功したそうです。10年後には患者の臨床研究を実施する計画だそうです。 http://www3.nhk.or.jp/news/html/20170623/k10011028231000.html?utm_int=news-culture_contents_list-items_004 (http://www.nhk.or.jp/) https://yomidr.yomiuri...
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2017年04月08日

ゲノム編集(受精卵で初の規制指針)

厚労省は、「ゲノム編集」で遺伝子を修復した受精卵での出産の臨床研究を、国の遺伝子治療の指針で禁止する方針を固めたそうです。これまで、受精卵に別の遺伝子導入による改変は禁止されていますが、ゲノム編集による受精卵の研究を対象にした初の国内規制となるそうです。海外では、条件付き容認、基礎研究の実施例などがあり、その是非について、国際的な議論となっているそうです。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20170407-OYTET50019/..
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2017年03月27日

CAR遺伝子治療

急性リンパ性白血病の新しい治療法「CAR遺伝子治療」の臨床試験が2017年度から開始されるそうです。す先月には医薬品医療機器総合機構(PMDA)が計画を承認しているそうで、6施設で実施されるそうです。 https://yomidr.yomiuri.co.jp/article/20170327-OYTET50047/?catname=news-kaisetsu_news (https://yomidr.yomiuri.co.jp/) 遺伝子治療: http://..
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2016年09月29日

心不全の一因解明

心不全の一因として、心筋細胞から過剰に分泌されるタンパク質「アンジオポエチエン様タンパク質2(ANGPTL2)」があることが明らかになったそうです。この分泌は遺伝子治療で抑制できるようで、数年以内の臨床試験を目指しているようです。 http://this.kiji.is/153810252890408441?c=39546741839462401 (http://www.47news.jp/) http://www.nikkei.com/article/DGXL..
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2016年01月06日

変形性関節症の遺伝子治療

変形性関節症のマウスの膝の細胞に、人工的に合成した軟骨形成に関わる遺伝子因子を微小カプセルとして投与したところ、進行を抑制できたそうです。新しい遺伝子治療に繋がることが期待されます。 http://this.kiji.is/57045976319066116?c=39546741839462401 (http://www.47news.jp/) http://mainichi.jp/articles/20160106/dde/041/040/021000c (..
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2015年11月12日

難病が遺伝子治療で改善

ドーパミンとセロトニンが作れない「芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症」の子ども2人に遺伝子治療を実施し、運動機能が大幅に改善したとの記事が出ていました。 http://apital.asahi.com/article/news/2015111100027.html (http://apital.asahi.com/) http://www.47news.jp/CN/201511/CN2015111001001962.html (http://www...
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2015年05月25日

細胞へのウイルス侵入防御の仕組み

細胞にウイルスなどが侵入した場合、そのDNAにオートファジーという仕組みが働くことは知られていましたが、その仕組みよりも速い速度で特定のタンパク質で囲い込んで封じ込める仕組みが発見されたそうです。感染防止や遺伝子治療などへの応用が期待されるようです。 http://apital.asahi.com/article/news/2015052400009.html (http://apital.asahi.com/)
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2014年04月03日

遺伝子カプセル

遺伝子治療としてDNAの断片をカプセル内(高分子ミセル粒子)に入れて、光照射でガン組織に効率的に導入される技術が開発されたそうです。従来の方法と比べて、100倍以上改善されたそうです。 http://www.nikkan.co.jp/news/nkx0720140403eaak.html
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2014年01月14日

パーキンソン病

遺伝子治療でパーキンソン病が改善されたとのニュース。今後さらに検討していくようです。 http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20140111-OYT1T00385.htm
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2013年10月01日

ALSの遺伝子治療

もう一つ遺伝子関係のニュース。国内の共同研究で、遺伝子治療で筋萎縮性側索硬化症(ALS)が改善される可能性があることがわかったそうです。 http://www.nikkan.co.jp/news/nkx1020130930eaan.html
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2013年06月14日

遺伝子と特許

乳がんのリスクを高める遺伝子を見つけた企業に特許を認めるかどうかの裁判で、アメリカの最高裁は、特許権を認めない判決を出したそうです。ただし、人工的に合成した遺伝子については、一部特許を認める場合もあるとしたそうです。今後、遺伝子治療に与える影響もありそうです。 http://www.47news.jp/CN/201306/CN2013061301002131.html
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